开发治疗罕见疾病的药物涉及的复杂性超出了在针对更常见疾病的大型试验中常见的复杂性。

挑战 #1: 招募、吸引和留住患者

为特定试验找到足够多符合纳入和排除标准的患者可能很困难,因为根据定义,罕见病影响很少的人。同时,罕见病患者群体通常在疾病亚型、症状、阶段和暴露于先前治疗的情况下广泛分散和异质性。

应对这一挑战的一个解决方案是使用来自电子健康记录 (EHRs) 的实时患者数据和医生记录来模拟各种招募场景, 通过与已经与收集 EHRs 的组织合作的 CRO 合作。

挑战 #2: 设计和评估临床试验

设计一个能够满足注册目标的试验,并指定一个合适的比较者,使其难以罕见病药物开发商收集足够的数据,并为他们的产品建立一个引人注目的价值故事。

试验必须简化、灵活和有吸引力,以便招收足够多的患者。临床医生、统计学家和其他合格的专业人员合作建立一个对患者有吸引力的研究设计并制定一个强有力的证据生成计划是至关重要的。

挑战 #3: 确保患者数据的质量

测量临床试验结果罕见病患者尤其具有挑战性,因为他们的临床表现和病史往往表现出巨大的多样性。包括年龄、疾病进展和疾病严重程度在内的变量会影响报告的结果,无论是临床医生报告的、观察者报告的还是患者报告的结果 (PROs)。

赞助商可以受益于参与临床结果评估 (COA) 专家,他们了解疾病进展的细微差别和优点罕见病,世卫组织将提供支持收集有效数据所需的工具和知识,并帮助找到最合适和有效的专业人员,将其纳入孤儿药开发。亚搏真人

挑战 #4: 全球监管要求和付款人证据

罕见病研究很少符合传统的随机临床试验模式,收集和交流对监管机构有说服力、对付款人有说服力的证据是一项挑战。此外,的定义和规定罕见病和孤儿病不同的位置有很大的不同。

一个解决方案是生成现实世界中的数据 (后轮驱动)通过使用可穿戴设备、应用程序和 EHRs,采用以患者为中心的方法满足区域和全球监管和付款人的要求。

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这个博客是 “克服成功的罕见病药物开发的四个挑战” 的编辑版本,出现在 2017年4月版的 Pharmafocus 上。要查看全文,请访问亚搏真人 http://pages.cdn.pagesuite.com/