当前的新兴数字技术浪潮提供了一个机会,可以通过各种方式显著扰乱制药企业的运营模式。

虽然早期的浪潮数字中断社交媒体和智能手机等在许多行业领域具有很高的破坏性,而制药行业则不然。然而,当前的新兴数字技术浪潮提供了一个机会,可以通过各种方式显著扰乱制药企业的运营模式。

例如,机器人过程自动化将简化或消除许多昂贵、耗时且容易出错的手动步骤。大数据技术将聚集和清除大量不同的新数据集,使它们可用于有效利用。人工智能 (AI) 将以比任何人类更快的速度过滤和处理大数据,通过越来越强大的预测分析和统计模型产生支持早期决策的洞察力。

根据一项对生物制药和医疗设备开发公司的 300 多名高管、经理和专业人士的图标调查,这种数字转型已经开始并可能加速。近 80% 的受访者表示,他们的公司计划或正在使用人工智能或大数据方法来提高研发绩效。与 2017年11月为我们的白皮书进行的早期调查相比,这是一个显著的增长提高制药研发效率36% 的受访者提到了大数据和人工智能对提高临床试验效率的好处

此外,我们的受访者乐观地认为,这种发展将显著增加 R & D 的回报。3分之2 的人表示,他们有可能将生产率提高 26% 或更多,22% 的人预计会提高 51 至 99%,5.5% 的人预计会提高 100% 或更多。

有了如此巨大的转型机会,制药公司和设备制造商都必须了解新兴的数字技术。在这里,我们讨论了五大旨在改变制药研发的数字技术,以及它们在改善临床发展方面可以发挥的作用。

大数据

大数据需要相当大的努力来评估、规范和构建,以便能够可靠地用于分析。然而,如果有效管理,大数据可以对临床试验设计产生重大影响。

例如,结构化的临床数据 -- 包括当前和过去临床试验的数据、注册和同行评审研究的真实世界证据 -- 可以通过几种方式提高临床研究效率, 例如启用 go/no-go 决策和帮助更快地结束研究。这些数据也有助于通过预测潜在的高性能研究地点来简化当前的试验方案,进一步缩短研究时间表。

另一个有用的大数据源的例子是来自身打扮和传感器。这些来源从商业设备,如 Fitbits 和手机加速度计,到医用级心脏、血压和血糖监测器。来自移动设备的数据的数量和粒度可以增加主题数据的统计能力,允许更短的时间来建立功效。

最后,来自基因组、蛋白质组和成像研究的数据可用于诊断、监测和治疗开发。这些技术有可能大幅提高审批率,提高研发效率。

人工智能 (AI)

人工智能 (AI)由于其优化试验效率的潜力,获得了越来越多的关注。例如,AI 技术可用于监测和鼓励患者遵守研究协议。如果一个病人因为一项研究与他或她的个人生活不相容而未能坚持治疗方案,人工智能可以用来早期检测, 因此,赞助商可以通过相应地调整试验来防止患者退出 (1)。提高患者依从性可以减少过度招募以抵消预计受试者或数据丢失的需要,从而节省时间和精力。

尽管人工智能具有潜力,但这个术语本身涵盖了广泛的软件和硬件,这可能会导致混乱,这使得赞助商了解这些类型及其使用非常重要。例如,专家系统是人工智能最早和应用最广泛的应用之一。这些使用基于规则的算法来模仿特定的人类专业知识,这可以用来更有效地诊断各种情况,从而帮助确定适当的治疗方法。

机器学习是人工智能的另一个应用。机器学习比专家系统更灵活,因为它允许计算机随着时间的推移基于 “学习” 来提高其性能,而不是程序员设定的规则。例如,这可以用来分析电子健康记录和临床试验资格数据库,以识别潜在的存活患者。确保为正确的研究招募合适的病人是特别有价值的,因为它可以防止昂贵的延误。此外,科技巨头和初创企业正在利用机器学习来实现更便宜、更有效的药物发现。

最后,人工智能在试验中的另一个有用的应用是机器人过程自动化 (RBA),它可以用来设计试验过程,允许机器做任何机器可以可靠地做的事情。这些过程可以包括一系列的事情,从测试数据到标记安全问题,再到检测协议偏差。RBA 可以简单地通过减少因工作时间、周末和休假而导致的人为错误和延误,从而减少几天或几周的试验时间表。RBA 也可以被用来连接试验阶段。通过从头到尾自动连接研究要求,可以减少完全实施协议修订所需的延迟和人工努力。

风琴-on-a-chip

芯片上的器官和芯片上的身体正在开发中,以解决缺乏用于测量候选药物潜在疗效和毒性的强大临床前模型的问题。该技术使用微制造技术,如光刻术,在硅片上创造一个模拟体内条件的微流体环境。然后,这些芯片在生理排列中填充分化的人类细胞。

例如,已经开发了一种人工肝,其特征是在生理氧气水平和压力下灌注的细胞培养室中的三维支架。这促进了在结构和功能上类似于肝脏腺泡的肝细胞聚集体的生长,这些聚集体在长达两周的时间内保持存活。这样的系统对于测试候选药物影响肝脏的方式是有价值的,肝脏是最常负责药物代谢的器官。

芯片上的器官已经被开发用于肺、肾和肠道组织。同样,一种芯片上的身体,包括几个器官,已经被开发出来来评估药物如何在器官系统之间相互作用。虽然这项技术有朝一日可能会大幅降低临床前开发的成本,并降低人体试验的风险,但在实际使用之前,它需要额外的开发和验证。这将需要工程师、生物学家和临床医生之间的重大合作。

区块链

数据完整性和透明度对于保持对临床研发的信任以及确保数据得到正确解释和分析至关重要。同时,对病人保密是一项道德和法律要求。在临床试验中,患者数据是医疗机构、患者和监管机构等网络之间最显著的事务性项目。

区块链技术-- 本质上是一个完全透明和不可改变的分散分类账系统 -- 已经被证明提供了一个基于网络的框架,允许病人和研究人员访问他们自己的数据。它允许用户保密,在双方之间的数据交换期间保护患者隐私。

区块链技术还允许数据完全透明,这在临床试验中具有巨大潜力。对于区块链,在数据交易中内置了一个审计跟踪,允许验证被交易信息的原始来源, 以及检测任何试图篡改它的能力。尽管有潜在的好处,但需要增加更多的功能,以将区块链纳入试验。

量子计算

在几个政府和 IBM 、微软、谷歌、阿里巴巴和英特尔等大型科技公司的领导下,在过去几年里,人们对发展量子计算技术进行了大量投资。

量子计算机使用线性代数操作复数矩阵 (“qubits”) 执行计算-在多维中有效连接。这使得量子计算机能够同时进行大量的计算计算,而传统的计算机必须一次一个地线性地进行计算。这使得量子计算机更有能力解决复杂的问题,涉及多个数据点之间的多个连接,速度更快 (3)。

尽管一些应用已经开始出现,但目前支持量子计算的硬件和软件需要多年的发展才能在临床试验中广泛应用。然而,鉴于其变革计算的潜力,行业高管应该监控这项技术。

结论

将大数据、人工智能、芯片器官、区块链和量子计算纳入临床试验的潜在好处包括自动化常规数据输入功能、加速网站和患者招募, 还有更多

但是,如何将这些技术整合到临床试验设计中,同时遵守证明药物安全性和有效性所需的严格标准?要找到答案,请阅读我们最新的白皮书:

生物制药中的数字中断

参考文献

  1. Harrar,S.et al.用于临床试验设计的人工智能。药理学的趋势。CellPress,2019。 https://www.cell.com/trends/pharmacological-sciences/fulltext/S0165-6147 (19) 30130-0
  2. 弗莱明,N.人工智能如何改变药物发现。自然,2018。 https://www.nature.com/articles/d41586-018-05267-x
  3. Schtsky D 和 Puliyakodil R.从幻想到现实: 量子计算正在走向市场。德勤大学出版社,2017。