随着当前制药和生物技术领域的成功越来越取决于患者结果和个性化治疗,数字技术的整合和掌握对于提高临床试验操作的效率至关重要。

为了充分利用新兴技术的潜力,赞助商必须认识到,这些创新在集体使用时将比任何一项技术都有更大的影响。这包括理解新的数字技术将继续产生指数级的更大、更复杂的数据集。亚搏体育全站客户端官方版

由供应商、保险公司、研究人员和其他人收集的健康数据数量每 12 至 14 个月翻一番 (1)。根据咨询公司国际数据中心 2014 的一份报告,153 产生了 10亿艾字节 (一个艾字节 = 2013年千兆字节) 的数据,预计 2,314 将产生 2020年艾字节。总体增长率至少为每年 48% (2)。

此外,扩展处理和分析基础设施以跟上这种加速的能力对于最大化其价值至关重要 (3)。创建和维护这一能力对赞助商来说是一个重大挑战。因此,利用随之而来的数字转型的第一步是学习如何最好地利用大数据。

大数据源的多样性和数据量的庞大,需要付出巨大的努力来评估、规范和构建数据以进行分析。数据的性质、来源和质量也影响其价值和使用。以下是对一些数据来源的探索和对其提高临床研发绩效潜力的简要总结。

结构化临床数据

结构化临床数据的质量和价值,包括来自当前和过去临床试验、同行评审研究以及来自注册管理机构的真实世界证据 (RWE) 的数据, 根据收集方法和严密性而变化。

临床试验数据可用于广泛的目的。例如,从试验中自动获取的数据可以识别出意料之外的安全问题,并标记可能表明协议偏差的异常,以防止昂贵的研究延迟或失败。此外,他们可以帮助更早地进行 go/no-go 适应性研究改变,并有可能更快地结束研究,缩短时间表。

在其他情况下,历史试验数据可以作为主动试验的合成控制臂, 而注册数据可以帮助识别可能的标签扩展,并可以为报销提供理由 -- 特别是当与其他莱茵集团结合时。

传统临床数据

传统的临床数据,如电子健康记录 (EHRs),对于指导研究设计和排除标准以及选择有前途的研究地点都很有价值。此外,它们可以用于识别患慢性病的高风险患者,尤其是与基因数据合并时。此外,它们有助于为基于价值的支付模式生产莱茵集团。传统临床数据的其他形式包括实验室、药房和保险信息。

新兴 RWD 来源

真实世界数据(RWD) 来源包括移动式临床监护仪、患者报告结果应用程序和医疗物联网,以及成像、基因组和分子研究。虽然在临床研究中使用设备存在挑战 -- 例如网络安全可用性和耐用性,除了在设计和数字端点验证方面的专业知识的成本,回报可能是显著的。来自设备的数据的数量和粒度可以在更短的时间内建立功效。此外,设备可以通过使研究更方便、减少门诊就诊和提高患者保留率来提高试验效率。

同样,基因组学、蛋白质组学和成像研究可用于诊断、监测和治疗开发。这些技术在提高新分子开发效率方面的潜力可以提高批准率,增加研发效率。

新兴补充、环境、经济和社会数据

大数据的类型包括从环境数据到保险状况、教育和收入标记的一切,这些可能会影响治疗反应和研究成功。例如,污染会影响哮喘或慢性阻塞性肺病,产生的反应可能归因于试验药物。补充信息有助于过滤数据集中的噪声,有可能减少试验的时间和规模。同样,一般的教育水平和健康素养会影响治疗的依从性,并且可以为在现实世界中更有可能成功的设计治疗提供信息。

部署大数据

大数据的粒度、特异性和体积的增加有能力提高临床研发效率。利用这一潜力需要重要的基础设施、专业知识和判断来确定何时以及如何最好地部署它。

今天,我们见证了技术巨头提供必要的基础设施和支持。然而,临床试验的专业知识也是必不可少的转变临床试验效率。例如,汇总试验点绩效的回顾性数据可以帮助选择更有可能成功招募患者用于未来研究的站点。应对招募挑战对于降低开设从未见过病人的网站的成本以及保持研究正轨至关重要。在另一个例子中,评估试验设计性能的数据可以帮助简化当前涉及类似条件或试验疗法的试验方案。

使用大数据识别和解决这些研究需求大大提高了试验效率,并在应用数字技术解决出现的更复杂问题方面建立了能力和信心。

因为大数据是数字变换,赞助商如何充分利用它?答案可能在于人工智能(AI) 支持的功能,包括模式识别和进化建模,这些功能对于收集、分析和利用日益增长的大量数据至关重要。人工智能在临床试验中的潜力包括自动化常规数据输入功能、分析 EHR 数据以找到合适的研究参与者和地点、监测患者依从性以及模拟潜在的新分子和疗法。

但是人工智能到底是什么呢?在坚持证明药物安全性和有效性所需的严格标准的同时,如何开发和使用它来改变临床试验?要找到答案,请阅读我们最新的白皮书,说明数字技术如何有潜力提高制药公司的投资回报率。

生物制药中的数字中断

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参考文献:

(1) Feinleib D.大数据训练营。施普林格; 2014。大数据景观; 第 15-34 页。 https://scholar.google.com/scholar_lookup?title=Big+Data+Bootcamp&author=D+Feinleib&publication_year=2014&

(2) 数字宇宙的机遇: 丰富的数据和不断增长的物联网价值。《 EMC 数字世界与研究与分析》,IDC 著,2014年4月。 https://www.emc.com/leadership/digital-universe/2014iview/executive-summary.htm

(3) Dinov ID。大型医疗保健数据的数量和价值。J Med Stat 告知。2016; 4:3。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4795481/